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举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 全球首个口服戈谢病药物Cerdelga获FDA核准2014/8/21 来历：生物谷 浏览数：

赛诺菲(Sanofi)和旗下健赞(Genzyme)8月19日公布，FDA已核准Cerdelga(eliglustat)胶囊，用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者独一的一线口服疗法。Cerdelga不合用在经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不肯定的少数患者。赛诺菲打算在将来一个月内将Cerdelga推向市场。

今朝，酶替换疗法(ERT)是戈谢病的尺度医治方案，患者需毕生按期(每2周打针一次)接管静脉输注。阐发师估计，Cerdelga作为首个口服医治药物，将完全倾覆当前依靠打针型药物的戈谢病市场款式，成为1型戈谢病群体的一个主要新医治选择。

赛诺菲花了足足15年时候，终究研制成功首个口服戈谢病药物Cerdelga，该药的临床项目，是有史以来在戈谢病群体中展开的最年夜范围临床项目，触及29个国度约400例患者。III期项目中，Cerdelga在2个实验中均成功不变了病情：此中一项抚慰剂对比研究在初治患者中展开，另外一项研究则证实了Cerdelga对酶替换疗法Cerezyme的非劣效性。

20多年前，健赞(Genzyme)推出了全球首个戈谢病医治药物Cerezyme(打针用伊米苷酶，imiglucerase)。曩昔多年，Cerezyme一向统治戈谢病市场。阐发师估计，口服药物Cerdelga将大举瓜分Cerezyme的市场份额，同时将与另2种打针药物——夏尔(Shire)的Vpriv和辉瑞(Pfizer)的Elelyso睁开竞争。据彭博社阐发，到2020年，Cerdelga的年发卖额将到达7.49亿美元。今朝，Cerezyme的年发卖额约为9.16亿美元。

Cerezyme曾一度是全球最昂贵的药物，每一年的医治本钱高达30万美元。今朝，赛诺菲正在斟酌若何给Cerdelga订价，可能会跟Cerezyme���������HTH价钱相当。

Cerdelga的获批，对戈谢病群体是一个年夜好动静，不管从科学和临床角度来看，该药作为一种一线口服药物，已被证实具有积极的风险/好处属性。酶替换疗法(ERT)可以或许降解沉积在细胞中的脂肪沉积物并会引发各类症状，而Cerdelga则可以或许直接按捺脂肪沉积物在细胞中的堆集。

关在戈谢病(Gaucher disease)：

戈谢病是一种常染色体隐性遗传所酿成的葡糖脑苷脂沉积症，首要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的布局基因突变，致使该酶缺少，导致巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不克不及被进一步水解而聚积在溶酶体中，致使细胞掉去原本的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。

今朝，全球唯一1万名戈谢病患者，美国患者总数约为6000人。