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举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 罕有病在中国：无界说无药物研发的立法撑持2014/8/20 来历：网易 ���������HTH浏览数：

比来，一项名为“冰桶挑战”的接力勾当，正经由过程社交收集从北美风行至国内。很多科技和演艺圈名人都接管了挑战，乃至连美国总统奥巴马也遭到浩繁名人“点名”接力。这一行动艺术倡议的初志，旨在呼吁公家存眷一种罕有病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。

与“冰桶挑战”的风行分歧的是，ALS病作为一种罕有病，在社会上还属在公共认知的盲区，最为知名的患者当属英国物理学家史蒂芬·霍金。世界卫生组织(WHO)将这类罕有病界说为，得病人数占总生齿的0.065%～0.1%之间的疾病或病变。今朝全球共约5000-6000种罕有病，共占到人类疾病的10%，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病等。

世界列国针对罕有病的界说据现实环境有所区分，例如美国认定罕有病为每万人中患者在7.5人以下的疾病，欧盟为每万人中5人以下，日本、韩国均为每万人中4人以下。但在中国，今朝还没有罕有病的官方界说。

因为罕有病在人群中病发率低，公家缺少领会，良多患者承受着医疗、教育和社会保障等多方面的轻视。在医疗方面，由于患者少、市场小，医药公司其实不愿在药物研发和医治方面投入，所以罕有病的医疗费用昂贵且年夜都在医保规模以外。

相对而言，美国很早便意想到这个问题，并在公共好处的差遣下，寻觅立法路子来鼓动勉励罕有病的药物开辟。1983年美国罕有疾病组织(NORD)成立，直接鞭策《罕有病用药法》(别名“孤儿药法案”)经由过程。该法案对介入罕有病用药研发的公司授与了多方面的撑持：如特定的快速审批通道，当局撑持药品临床实验费用的50%，和赐与研发公司7年的市场独有期。《罕有病用药法》确切年夜年夜鼓励了各公司投身研发，至2012年，由美国食物和药物治理局(FDA)核准上市的罕有病药品数目已达452种。

今朝，全球已有30多个国度前后从立法方面临罕有病用药研发和医治方面赐与了保障和撑持。例如，日本对罕有病用药研发公司赐与10%的税务减免;韩国对罕有病用药报销2/3的费用;欧盟则赐与研发公司长达10年的市场独有期。这些优惠政策也直接刺激了列国罕有病药物研发市场，现在欧盟市场上罕有病用药已达681种，日本国内已有182种。

但在中国，今朝市场上发卖的130种罕有病用药全数来自进口，唯一57种进入医保规模，可全额报销的有10种。同时，关在罕有病药物研发的专项法令也是一片空白，罕有病患者的办事机构也少少。对罕有病官方界说的缺掉，被认为是今朝罕有病相干政策制订的坚苦和瓶颈。