华体会体育HTH

举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 清点：2014年FDA核准的孤儿药2014/9/24 来历：咸达数据 浏览数：

1982年，美国的罕有病家庭和撑持集体成立了一个“非正式同盟”，呼吁立法撑持孤儿药和医治罕有病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会经由过程了“孤儿药法案”，该法案制订了成长孤儿药的诸多鼓励性办法。30多年曩昔了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，触及447种罕有病的医治。在其2013年核准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA核准的孤儿药：

1.trametinib/dabrafenib：该组合疗法2014年1月8日获FDA核准，2012年9月20日被FDA认定为孤儿药，认定顺应症为IIb期到IV期的黑色素瘤。trametinib和dabrafenib均为葛兰素史克研发，用在医治不克不及手术切除或转移性FDA确诊的BRAFV600E或V600K突变型黑色素瘤。联用疗法中服用150mgtrametinib胶囊和2mg dabrafenib片。

2.tasimelteon(他司美琼)：商品名Hetlioz，2014年1月31号核准上市，2010年1月FDA授与其孤儿药资历。本品由Vanda研发，是一种褪黑激素受体冲动剂，用在医治完全掉明患者的非24h睡眠障碍，这是FDA初次核准用在医治该疾病的精力障碍用药。

3.ibrutinib(依鲁替尼)：商品名Imbruvica，2013年11月初次获FDA核准，用在医治套细胞淋巴瘤，而其2012年6月4日被授与孤儿药地位的顺应症为2014年2月12日核准的慢性淋巴细胞白血病顺应症。依鲁替尼是布鲁顿酪氨酸激酶按捺剂，由最早由因绘制“人类基因组图谱”而著名的美国塞莱拉(Celera)基因手艺公司开辟，但因为Celera资金和资本问题，2006年Celera将该药的开辟权让渡给加州的Pharmacyclics公司。2011年，强生旗下子公司杨森制药(Jassen)经由过程先期付出1.5亿美元而取得与Pharmacyclics公司合作开辟的权力,一旦新药临床实验成功而且获批上市，Pharmacyclics制药公司将总计取得9.75亿美元收入，两边还将配合分享发卖所得。

4.elosulfase alfa：商品名Vimizim，2014年2月14日获FDA核准上市，2009年5月15日被授与孤儿药资历，用在医治ⅣA型黏多糖贮积症(半乳糖-6-硫酸酯酶缺少引发)。本品可以或许替换患者体内缺少的半乳糖-6-硫酸酯酶，由BioMarin研发，也是首个获FDA核准医治该疾病的药物。

5.droxidopa(屈昔多巴)：商品名Northera，2014年2月18日获FDA核准上市，2007年1月17日获孤儿药认证，用在医治原发性自立神经衰竭患者、多巴胺-β-羟化酶缺少症患者和非糖尿病自立精神病变患者的神经症状性体位性低血压。本品有灵北制药研发，今朝国内已有上市。

6.metreleptin(美曲普汀)：商品名Myalept，2014年2月24获FDA核准上市，2001年8月22日被认定为孤儿药，用在医治脂肪代谢障碍继发的代谢杂乱，美曲普汀可以辅助饮食作为先天或继发性脂肪代谢障碍患者瘦素缺少并发症的替换疗法。本品由Amylin研发，是一种重组人甲硫氨酰瘦卵白(人瘦素近似物)。

7.propranolol(普萘洛尔)：商品名Hemangeol，2014年3月14日FDA核准普萘洛尔口服溶液上市，由PierreFabre Dermatologie研发，用在医治婴儿血管瘤，该药是以顺应症2008年9月5日取得孤儿药资历。

8.miltefosine(米替福新)：商品名Impavido，2014年3月19日获FDA核准上市，由PaladinTherapeutics研发，用在医治利什曼病，2006年10月10日被授与孤儿药地位。米替福新是一种十六烷磷酸胆碱，最初作为抗肿瘤药物研制，后发现其有抗寄生虫的感化。

9.Coagulation factor IX (recombinant)Fc fusion protein：重组凝血因子IXFc融会卵白，商品名Alprolix，本品由百健艾迪研发，2014年3月28日FDA核准其用在节制和预防B型血友病(先本性凝血因子IX缺少症或圣诞节病)患者出血爆发，该药物是以顺应症2008年10月30日被授与孤儿药地位。

10.ethiodized油打针剂：商品名Lipiodol，本品由GuerbetLLC研发，2014年4月4日获FDA核准上市，2013年9月26日被认定为孤儿药，用在已知肝癌患者肝动脉内直接利用后癌细胞呈像。

11.ramucirumab(雷莫芦单抗)：商品名Cyramza，礼来研发，2014年4月21日获FDA核准上市，2012年2月16日被授与孤儿药地位。本品是人血管内皮发展因子受体2拮抗剂，用在进展期胃癌或胃食管毗连部腺癌患者的医治。

12.siltuximab：商品名Sylvant，本品是白细胞介素6单克隆抗体，原研强生，2014年4月23日获FDA核准上市。2006年5月26日被认定为孤儿药，用在医治罕有病多中间型庞大淋凑趣增生症(MCD)，亦称Castleman病(CD)，该病属缘由未明的反映性淋凑趣病之一，临床较为少见。

13.mercaptopurine口服溶液：6-巯基嘌呤口服液，商品名Purixan，2014年4月28日核准用在儿童急性淋巴细胞白血病患者，本品由Nova尝试室研制，6-巯基嘌呤口服液也凭仗此顺应症在2012年8月20日被授与孤儿药地位。

14.ceritinib(色瑞替尼)：商品名Zykadia，由诺华研制，2014年4月29日获FDA核准上市，用在医治间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性转移对克唑替尼进展或不克不及耐受的非小细胞型肺癌(NSCLC)。2013年9月27日，色瑞替尼是以顺应症被授与孤儿药地位。本品是一种口服的小份子ALK 酪氨酸酶按捺剂。与克唑替尼比拟，色瑞替尼不按捺MET激酶的活性，但可按捺IGF-1(胰岛素样发展因子1)受体。

15.antihemophilic factor (recombinant)Fcfusion protein：重组抗血友病因子Fc融会卵白，商品名Eloctate，本品由百健艾迪研发，2014年6月6日被FDA核准上市，并在2010年11月23日被授与孤儿药地位，用在节制和预防成人和儿童血友病A(先本性Ⅷ因子缺少症)出血事务，围手术期处置，和避免或削减出血爆发的常规预防。

16.coagulation factor VIIa (recombinant)：重组凝血因子VIIa，商品名NovosevenRt，由诺和诺德研制，2014年7月2日被核准用在革兰滋慢氏凝固无力症(血小板无力症)，首要是针对对血小板输注反抗的成人和儿童患者。本品2004年6月18日被授与孤儿药地位。

17.Belinostat：商品名Beleodaq，本品是一种组卵白去乙酰化酶按捺剂，用在医治复举事治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。2009年9月3日被授与孤儿药地位，2014年7月3日在美国获批。Belinostat最初由丹麦Curagen制药公司研发，在2005年让渡给TopoTarget制药公司，尔后TopoTarget又在2008年以二千六百万美元收购Belinostat的全数开辟权。在2010年TopoTarget和Spectrum制药公司告竣和谈，配合开辟。在国内深圳万乐申报了一项简单、平安的合成Belinostat的方式，已取得国度知名产权局下发的专利证书，同时获准FDA进入快速审批通道，在国内属在初创。

18.C1-esterase inhibitor (recombinant)：重组C1酯酶按捺剂，商品名Ruconest，1999年2月23日获孤儿药地位，2014年7月16日核准上市。由Stantarus和Pharming团体配合研发，用在医治遗传性或取得的C1酯酶按捺剂缺少引发的血管性水肿急性爆发。遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病，可产生在任何春秋，而多见在成年初期，是一种罕有的和潜伏的要挟生命的疾病。

19.dantrolene sodium：丹曲林钠，混悬型打针液，每小瓶的医治剂量为250mg/5mL，可在不到1分钟的时候内打针终了，年夜年夜缩短了医治时候。本品商品名Ryanodex，由Eagle制药研制，2014年7月24日获FDA核准上市。此前，FDA已在2013年8月授与Ryanodex孤儿药地位，用在医治恶性高热(MH)。MH是一种遗传性肌病，以高代谢为特点，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是今朝所知的独一一种可由常规麻醉用药引发围手术期灭亡的遗传性疾病。

20.idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研发，后被吉列德采办，2014年7月23日获FDA核准上市。本品被授与两项孤儿药地位，一项是作为单药医治复发性滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤(FL)，2013年9月26日被授与;另外一项是用在医治慢性淋巴细胞白血病(CLL)和复发性小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，2013年10月15日被授与。

21.eliglustat：商品名Cerdelga，由美国健赞公司开辟，2008年9月17日被授与孤儿药称号，2014年8月19日被FDA核准用在医治I型戈谢病。戈谢病是一种罕有的遗传病，这类患者不克不及发生足够的葡糖脑苷脂酶，该酶缺少会引发不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内储蓄积累。

22.eltrombopag(艾曲波帕)：商品名Promacta，葛兰素史克开辟，2008年第一次在美国上市，用在医治经糖皮质激素类药物、免疫球卵白医治无效或脾切除术后慢性特发性血小板削减性紫癜(ITP)患者的血小板削减。可是本品2013年11月8日被授与孤儿药称号是因为其医治对免疫按捺疗法反映不足的重症再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞削减症，该顺应症2014年8月26日获FDA核准。SAA是一种罕有疾病，患者骨髓没法发生足够的新血细胞。今朝，还没有有药物获批用在对初始免疫按捺疗法无响应的SAA患者的医治，这类患者在确诊后，约有40%的患者在5年内会死在传染或出血。

23.pembrolizumab：商品名Keytruda，由默沙东开辟，2012年11月19日被授与孤儿药称号，2014年9月4日正式获批，成为FDA核准的首例法式性细胞灭亡1(PD-1)单抗。该药顺应症为不成切除的或转移性黑色素瘤。Pembrolizumab是一种新型人源化单抗，经由过程感化在PD-1晋升人体免疫力，覆灭晚期黑色素瘤。本品是该类型药物的初创，包罗百时美施贵宝、罗氏和阿斯利康在内的公司正在竞相开辟用在各类癌症的近似医治药物。